Este año se probará una inyección aclamada como una “cura potencial” para la diabetes tipo 1, lo que genera esperanzas de que finalmente pueda poner fin a la necesidad de múltiples inyecciones diarias de insulina.
Este tratamiento único está diseñado para ayudar al cuerpo a regular su propio nivel de azúcar en la sangre, potencialmente de por vida.
En un estudio pionero en el mundo, los pacientes reciben una terapia genética que convierte los músculos en productores de insulina a largo plazo, con efectos que duran años o décadas.
El Dr. Partha Kar, asesor nacional especializado en diabetes del Servicio Nacional de Salud de Inglaterra, dijo que el enfoque era “realmente emocionante” y tenía el potencial de ser una “cura funcional”, una que “podría ayudar a mucha gente si funcionara”.
Los adultos con diabetes tipo 1, una enfermedad incurable que afecta a unas 464.000 personas en el Reino Unido, actualmente dependen de inyecciones o bombas de insulina diarias para mantenerse con vida. La enfermedad ocurre cuando el sistema inmunológico del cuerpo destruye las células productoras de insulina en el páncreas, lo que deja a los pacientes incapaces de controlar el azúcar en sangre.
Un nuevo tratamiento llamado KRIYA-839 adopta un enfoque completamente diferente.
En lugar de sustituir la insulina mediante inyecciones o dispositivos, el objetivo es convertir el propio músculo del paciente en una fábrica de insulina a largo plazo.
Los científicos creen que después de una sola inyección en el muslo, las células musculares comenzarán a producir insulina y otras proteínas reguladoras del azúcar en sangre, eliminando o reduciendo drásticamente la necesidad de tratamiento diario.
Se está probando una innovadora inyección para personas con diabetes tipo 1 que podría eliminar la necesidad de insulina diaria
Es importante destacar que, dicen los investigadores, la terapia no es edición genética y no cambia el ADN de una persona. En cambio, envía instrucciones genéticas a las células musculares, permitiéndoles producir insulina de forma controlada a lo largo del tiempo.
Los primeros estudios en animales han mostrado resultados prometedores, con un tratamiento que dura hasta cuatro años sin necesidad de inmunosupresión continua.
Ahora, por primera vez, se probará en personas.
El ensayo, presentado en la Conferencia Internacional sobre Tecnologías y Tratamientos Avanzados para la Diabetes de este año, inscribirá a adultos con niveles de azúcar en sangre mal controlados que ya utilizan sistemas automatizados de administración de insulina. Esto permite a los científicos controlar de cerca cuánta insulina produce la terapia y con qué eficacia estabiliza los niveles de glucosa.
Los participantes reciben inyecciones en ambos muslos durante una única cita ambulatoria que dura hasta una hora. Se espera que el tratamiento demore de dos a tres meses para lograr el efecto completo.
También hay un breve paso de “modulación inmunitaria”, en el que el sistema inmunitario se ralentiza temporalmente para ayudar a que el tratamiento entre con éxito en las células, lo que, según los investigadores, es clave para que el tratamiento funcione.
Si tiene éxito, los efectos pueden durar años o incluso toda la vida.
El campo está entrando en una nueva fase, afirmó Jeremy Pettus, endocrinólogo y profesor asociado de medicina en la Universidad de California, Berkeley.
“En la comunidad con diabetes tipo 1, estamos acostumbrados a (escuchar) que sucede en 10 a 15 años y tal vez algún día”, dijo, informado por primera vez en Medscape.
“Es muy emocionante estar aquí y decir que esto ya está en proceso y que está sucediendo”.
Si bien el tratamiento no elimina por completo la necesidad de insulina, el efecto potencial es transformador, dijo el Dr. Kar.
“Si dices: ‘Oye, escucha, podemos regenerar el 75 por ciento de tus necesidades de insulina’, probablemente digas: ‘Vaya, eso es muy importante'”, dijo.
Incluso un efecto parcial, dijo, podría ser la reducción de la dependencia de altas dosis de insulina o bombas y sistemas de monitoreo continuo.
Sin embargo, advirtió que quedan preguntas clave, en particular cuánta insulina produce el tratamiento y cuánto duran los efectos.
Si funciona, podría ayudar a mucha gente, afirmó. “Lo veo como algo positivo… Definitivamente lo seguiré muy de cerca”.
Otros expertos también pidieron precaución.
Tadej Battelino, jefe de endocrinología de la UCH-UMC Ljubljana, dijo que la palabra “prevención” debería usarse con precaución en esta etapa.
“Soy cauteloso, así que no puedo hacer ninguna promesa”, afirmó. ‘¿Tiene potencial? Demasiado.’
Si el tratamiento puede mantener el nivel de azúcar en sangre en un rango saludable durante la mayor parte del tiempo, especialmente cuando se combina con la tecnología existente, podría ser eficaz como cura en términos prácticos, añadió.
“No estoy diciendo que sea una cura, pero sí una cura funcional, seguro”.
El ensayo inicial durará un año y se espera que los estudios futuros se amplíen a un grupo más amplio de pacientes, incluidos aquellos que controlan su afección con inyecciones diarias.
Si los resultados son positivos, el tratamiento podría representar un punto de inflexión en el tratamiento de la diabetes tipo 1, pasando de una condición que se maneja diariamente a una que puede controlarse con una sola intervención.
Para los pacientes con toda una vida de inyecciones, seguimiento y vigilancia constante, esa perspectiva por sí sola es suficiente para crear un verdadero entusiasmo.
